Quels anticancéreux l’Europe ne dispensera plus d’essais chez l’enfant, et pourquoi pas avant fin 2028 ?

Un médicament contre le cancer du poumon peut être autorisé en Europe sans avoir jamais été essayé chez un enfant, même si la cible qu’il bloque joue un rôle dans un cancer pédiatrique. Ce n’est ni un oubli ni une interdiction. Depuis 2007, la règle européenne permet de dispenser d’essais chez l’enfant un médicament visant une maladie qui n’existe pas à cet âge. La réforme pharmaceutique de l’Union européenne, qui remplace le règlement pédiatrique de 2006, ferme cette porte lorsque le mécanisme d’action de la molécule concerne une maladie de l’enfant.

La nouvelle règle ne s’appliquera pas avant fin 2028 au plus tôt : la position du Conseil de l’UE est attendue le 28 septembre 2026, une date encore provisoire, puis viennent le vote du Parlement européen et un délai de 24 mois. Elle oblige à étudier, pas à autoriser. En France, près de 2 300 enfants et adolescents apprennent chaque année qu’ils ont un cancer, et plus de 8 sur 10 sont en vie cinq ans après le diagnostic, selon l’Institut national du cancer. Si vous accompagnez un enfant soigné aujourd’hui, ce texte ne change rien pour lui.

Juger un anticancéreux sur sa cible et non plus sur l’organe malade

Le changement tient en une substitution de question. Jusqu’ici, on demandait si la maladie visée par le médicament existait chez l’enfant. Désormais, on demandera si ce que fait la molécule dans l’organisme peut servir contre une maladie de l’enfant, même différente. C’est ce qu’on appelle le mécanisme d’action : la façon dont un médicament agit, par exemple en bloquant une protéine anormale qui fait proliférer des cellules cancéreuses.

Selon les textes de compromis, une dispense accordée parce que la maladie visée n’existe que chez l’adulte ne sera plus possible lorsque le mécanisme d’action du produit est pertinent pour une autre maladie de l’enfant. L’Agence européenne des médicaments (EMA) pourra alors exiger un plan d’investigation pédiatrique (PIP), le programme d’essais chez l’enfant qu’un laboratoire doit faire approuver, sur la seule base de ce mécanisme. Un médicament conçu contre un cancer du sein, dont la cible jouerait un rôle dans un cancer de l’enfant, ne pourrait plus être dispensé d’essais au seul motif que les enfants n’ont pas de cancer du sein.

C’est la logique des thérapies ciblées, appliquée à l’obligation d’essai. Vous la retrouvez dans un médicament conçu contre une anomalie moléculaire précise du cancer du poumon : ce qui compte est l’anomalie visée, pas l’organe où la tumeur est apparue.

Le calendrier bouge aussi. D’après l’analyse juridique de la position du Conseil publiée par le cabinet Bird & Bird en août 2025, le plan pédiatrique devra être déposé avant le début des essais cliniques de sécurité et d’efficacité. En 2006, il pouvait attendre la fin des études de pharmacocinétique chez l’adulte, celles qui mesurent comment l’organisme absorbe et élimine le produit. L’accord politique formalise enfin, selon l’EMA, des plans pédiatriques construits par étapes, une procédure que l’agence expérimentait déjà.

Une limite de fond reste entière. La règle crée une obligation d’étudier, pas une garantie d’autorisation : un essai peut conclure que la molécule n’aide pas l’enfant. Vous ne trouverez donc dans ce texte aucune promesse de nouveau traitement.

La rédaction exacte de la règle n’a pas pu être lue dans sa version définitive. Elle figure dans la position du Conseil, et des analyses juridiques indiquent qu’elle a été maintenue dans le compromis ; la numérotation des articles peut encore changer. Seul le texte consolidé publié au Journal officiel de l’Union européenne donnera la formulation qui fera droit.

Pourquoi tant de molécules adultes échappaient aux essais chez l’enfant

Le règlement (CE) n° 1901/2006, appliqué depuis 2007, oblige tout laboratoire qui développe une nouvelle substance active, ou un produit encore protégé par un brevet, à faire approuver un PIP par l’EMA ou à obtenir une dispense. La sanction est lourde. Au dépôt de la demande d’autorisation de mise sur le marché, une non-conformité fait rejeter le dossier, pour l’adulte comme pour l’enfant.

La porte de sortie se trouve à l’article 11 : il permet la dispense quand la maladie visée n’existe pas chez l’enfant. Or les cancers de l’enfant forment plus de 60 maladies distinctes, issues d’autres tissus que les cancers de l’adulte. Il n’y a pas de cancer du sein, du poumon, de la prostate ou du côlon chez l’enfant. Un anticancéreux conçu pour l’un de ces cancers peut donc cocher la case de la dispense, même si la cible moléculaire qu’il bloque intervient dans un cancer pédiatrique.

La règle regardait l’organe malade, pas le mécanisme. Ce n’est ni une négligence ni une interdiction de tester chez l’enfant, mais un critère mal ajusté à la cancérologie, où une même cible moléculaire peut intervenir dans des cancers d’organes différents.

L’EMA avait déjà resserré le dispositif une première fois. Le 23 juillet 2015, elle a révisé sa liste de dispenses de classe, ces exemptions accordées d’office à des catégories entières de médicaments, et révoqué certaines dispenses automatiques pour les carcinomes, les cancers nés des tissus de revêtement. La révision n’est entrée en vigueur qu’en 2018.

Quels médicaments et quels enfants la règle concerne

La restriction porte sur les produits qui visent une maladie propre à l’adulte mais dont le mécanisme d’action est pertinent pour une maladie de l’enfant. En cancérologie, elle touche directement les molécules développées contre les cancers adultes du poumon, du sein, de la prostate ou du côlon, dès lors que leur cible intervient aussi dans un cancer de l’enfant. Elle s’inscrit dans un texte plus large : selon le projet d’exposé des motifs du Conseil daté du 15 juillet 2026, le nouveau règlement abroge le règlement pédiatrique de 2006 et le règlement sur les médicaments orphelins de 2000, dont les règles sont intégrées au texte général sur les médicaments.

Côté enfants, les effectifs sont faibles. En France, près de 2 300 enfants et adolescents de 0 à 17 ans sont atteints d’un cancer chaque année, selon le rapport 2025 de l’Institut national du cancer (INCa). Cela représente environ 0,6 % de l’ensemble des cancers : sur 1 000 cancers diagnostiqués dans le pays, 6 touchent un mineur. Le registre national compte en moyenne 1 847 nouveaux cas par an avant 15 ans et 450 entre 15 et 17 ans, sur la période 2014-2023. À l’échelle de l’ensemble des cancers, dont l’OMS publie des projections sur les cancers, ceux de l’enfant sont une petite fraction.

Ces 2 300 cas se répartissent entre plus de 60 maladies. Si la répartition était égale, cela ferait moins de 40 enfants par maladie et par an en France. Les essais sont donc longs, difficiles à recruter, et les ventes attendues faibles. L’intérêt commercial pousse à développer une molécule chez l’adulte d’abord. La loi compense un marché trop petit.

L’analyse la plus directe de ce mécanisme vient de Gilles Vassal, oncopédiatre à l’Université Paris-Saclay, membre du conseil d’administration de la SIOPE, la société européenne d’oncologie pédiatrique, et du comité de l’association Imagine for Margo. Dans The Conversation France, le 21 septembre 2026, il reprend un rapport du cabinet KPMG selon lequel le rendement médian des investissements pharmaceutiques serait de 13 %, quand les entreprises en visent 20 à 30 %. Autrement dit, pour 100 euros investis, 13 euros de retour médian, contre 20 à 30 espérés. Ce rapport n’a pas été lu pour cet article, et aucune position de l’industrie pharmaceutique n’a été consultée : ce diagnostic est celui de l’oncologie pédiatrique, à lire comme tel.

Plus de six ans d’attente entre l’adulte et l’enfant

Six ans et cinq mois : c’est l’attente médiane entre la première autorisation d’un anticancéreux chez l’adulte et sa première indication chez l’enfant. Le chiffre vient d’un bilan des anticancéreux évalués par l’EMA entre 1995 et 2022, publié en mars 2023 dans The Lancet Child & Adolescent Health par Gilles Vassal, T. de Rojas et A. D. J. Pearson. Depuis 2007, 16 nouvelles molécules anticancéreuses ont reçu une indication pédiatrique dans l’Union : 9 ont été autorisées d’emblée chez l’adulte et l’enfant, les 7 autres avec ce retard médian, compris entre 1,2 et 21,5 ans.

Si vous rapportez 6,4 ans à une vie d’enfant, cela représente plus du tiers de l’enfance. Un enfant de 4 ans l’année où la molécule arrive chez l’adulte en a plus de 10 quand elle arrive dans son indication pédiatrique. Le délai le plus long, 21,5 ans, couvre une génération entière d’enfants traités sans la molécule.

Ce délai se mesure sur les 7 molécules qui ont fini par arriver chez l’enfant. Il ne dit rien de celles qui n’y sont jamais arrivées : elles n’entrent pas dans le calcul. L’écart réel entre adultes et enfants est donc plus grand que ce chiffre, pas plus petit. Il ne vaut pas pour tous les anticancéreux.

Le même bilan relativise l’effet du règlement de 2006. La part des autorisations pédiatriques parmi les autorisations d’anticancéreux est restée à 17 %, soit environ une sur six, avant comme après 2007. Les auteurs attribuent la hausse du nombre de molécules pédiatriques à l’essor des anticancéreux pour adultes depuis 2005, plutôt qu’au règlement. Et la moitié des nouvelles molécules pédiatriques visent des cancers responsables de 5,4 % des décès par cancer de l’enfant en Europe, environ un décès sur vingt. Trois d’entre elles concernent le mélanome et le cancer de la thyroïde, des cancers de l’adulte très rares chez l’enfant.

Les molécules ont suivi le marché adulte. C’est pour cela que la réforme vise la dispense plutôt que le volume. Le niveau de preuve est à situer : l’analyse porte sur 16 molécules, et ses trois auteurs sont engagés dans l’oncologie pédiatrique.

Fin 2028 au plus tôt, et des années d’essais ensuite

La réforme a été proposée le 26 avril 2023. Le Conseil et le Parlement européen ont conclu un accord politique le 11 décembre 2025 ; le Comité des représentants permanents des États membres (Coreper) a confirmé les textes le 6 mars 2026, et la commission de la santé publique du Parlement (SANT) les a approuvés le 18 mars 2026. Il s’agit d’un accord dit de deuxième lecture anticipée : le Conseil adopte d’abord sa position, puis le Parlement l’endosse.

Le calendrier officiel du Conseil, daté du 15 juillet 2026, prévoit la présentation de l’exposé des motifs au Coreper le 23 septembre 2026, puis l’adoption de la position du Conseil en première lecture le 28 septembre 2026. Ces deux dates sont qualifiées de provisoires par le document lui-même. Le président de la commission SANT s’est engagé à recommander une adoption sans amendement. Le vote du Parlement est attendu d’ici la fin de 2026, sans date officielle à ce stade.

Viennent ensuite la publication au Journal officiel et l’entrée en vigueur, habituellement vingt jours après la publication, un délai qui n’a pas été vérifié sur le texte lui-même. Puis un délai général de 24 mois s’applique aux abrogations et aux dispositions transitoires. Les seuls délais plus courts concernent les pénuries, les « bacs à sable » réglementaires, le mécanisme de solidarité et le bon d’exclusivité des antimicrobiens. Les règles pédiatriques n’en font pas partie.

Concrètement, si le texte entrait en vigueur dès la fin de 2026, le règlement de 2006 resterait applicable jusqu’à la fin de 2028. Chaque mois de retard dans le vote ou la publication repousse d’autant cette bascule. Le sort des PIP et des dispenses déjà accordés avant cette date relève des dispositions transitoires, dont le détail n’a pas été lu pour cet article : rien ne permet d’affirmer qu’une dispense ancienne tombera d’elle-même.

La bascule juridique n’est pas encore un effet pour les patients. Un PIP se négocie au début du développement d’une molécule, et des essais chez l’enfant durent des années. Aucune date ne peut donc vous être donnée pour le moment où un enfant malade verrait la différence : elle dépendra des molécules développées après la bascule, des essais menés et de leurs résultats. Un enfant traité aujourd’hui ne verra pas l’effet de ce texte. La règle oblige à chercher, pas à trouver.

Prix, remboursement et intérêt commercial restent hors du texte

L’autorisation européenne n’est pas l’accès au médicament. Après elle, chaque pays évalue le produit pour fixer son prix et décider de son remboursement : c’est l’évaluation des technologies de santé. R. A. Schoot et ses coauteurs, dont Gilles Vassal, ont analysé dans l’European Journal of Cancer d’avril 2022 23 décisions de ce type rendues dans 9 pays européens pour des anticancéreux pédiatriques. Dix-huit étaient positives, 2 assorties de restrictions, 3 négatives, avec une forte variabilité d’un pays à l’autre.

Près de 4 décisions sur 5 étaient donc favorables, et environ 1 sur 8 défavorable. Une molécule autorisée chez l’enfant au niveau européen peut ainsi rester indisponible dans le pays où vous vivez. La réforme ne touche pas à cette étape.

Elle ne change pas non plus la taille du marché. Le règlement de 2006 avait tenté de compenser l’intérêt commercial par une récompense : pour un PIP mené à terme, 6 mois de prolongation du certificat complémentaire de protection (CCP), un titre qui prolonge les droits du brevet, sur l’ensemble du produit, ou 2 ans d’exclusivité supplémentaire pour un médicament orphelin. L’évaluation de la Commission européenne, résumée par le service de recherche du Parlement européen en juin 2023, montrait les limites du dispositif. Fin 2017, près de 500 dispenses avaient été accordées pour environ 1 000 PIP agréés, soit une dispense pour deux plans. En 2016, seuls 55 % des PIP achevés avaient donné lieu à une récompense, à peine plus d’un sur deux.

Si un enfant de votre entourage est soigné aujourd’hui, sa situation ne dépend pas de la réforme. Les traitements innovants passent d’abord par les essais cliniques proposés dans les centres de référence en oncologie pédiatrique. Selon Gilles Vassal, plusieurs chimiothérapies utilisées en routine chez l’enfant n’ont pas d’autorisation pédiatrique : leur usage a été validé par des essais académiques, conduits hors de l’industrie. La recherche publique française finance une partie de ce que le marché ne finance pas : 5 millions d’euros par an depuis 2019, plus 20 millions exceptionnels en 2023 et 10 millions en 2024, selon l’INCa. Au total, plus de 80 millions d’euros ont été alloués sur 2021-2024, soit en moyenne plus de 20 millions par an.

Le précédent américain et les inconnues du texte final

Les États-Unis appliquent déjà une règle fondée sur la cible. Le RACE for Children Act, voté en 2017, impose depuis le 18 août 2020 d’étudier chez l’enfant un anticancéreux développé pour l’adulte dès que sa cible moléculaire est pertinente pour un cancer pédiatrique. Il supprime aussi la dispense automatique pour les maladies rares.

Entre 2007 et 2024, 35 substances actives anticancéreuses ont reçu une indication pédiatrique dans l’Union, contre 53 aux États-Unis, selon une comparaison publiée en septembre 2025 dans Frontiers in Medicine par G. Reggiardo et ses coauteurs. En indications, l’écart est de 49 contre 79. Pour deux molécules pédiatriques autorisées en Europe, trois l’ont été outre-Atlantique.

Cet écart ne mesure pas l’effet de la loi américaine. La comparaison couvre dix-huit ans, et la règle américaine ne s’applique que depuis août 2020, soit un peu plus de quatre ans de la période. D’autres causes possibles jouent : la taille du marché américain, le calendrier des dépôts de dossiers. C’est une association, pas une démonstration.

Le précédent européen de 2015-2018 va dans le même sens, avec la même limite. Après la révision des dispenses de classe, la part des autorisations pédiatriques en oncologie non dérivées d’une indication adulte est passée de 4,5 % sur 2007-2017 à 29,6 % sur 2018-2024 : de moins d’une sur vingt à près d’une sur trois. La part des PIP correspondants est passée de 34,1 % à 60 %, d’un sur trois à six sur dix. Il s’agit d’une comparaison avant-après, sans groupe témoin ; l’essor des thérapies ciblées sur la même période compte aussi. Deux indices, aucune preuve.

Plusieurs points du texte final restent à établir. La formulation définitive de la règle sur le mécanisme d’action et son numéro d’article ne sont connus que par la position du Conseil et des analyses juridiques. Le régime transitoire des PIP et dispenses déjà accordés n’a pas été lu. Le délai d’entrée en vigueur après publication n’a pas été vérifié sur le texte, et l’adoption du 28 septembre 2026 reste à confirmer. Chacun de ces points se tranchera à la lecture du règlement publié au Journal officiel.

L’essentiel à retenir

• Depuis 2007, un anticancéreux visant un cancer qui n’existe pas chez l’enfant pouvait être dispensé d’essais pédiatriques, quelle que soit sa cible.
• Selon les textes de compromis, la réforme européenne refuse cette dispense quand le mécanisme d’action de la molécule est pertinent pour une maladie de l’enfant.
• Elle oblige à étudier, pas à autoriser : un essai peut conclure que la molécule n’aide pas l’enfant.
• La règle s’appliquera 24 mois après l’entrée en vigueur du texte, soit fin 2028 au plus tôt ; aucun effet n’est attendu pour les enfants traités aujourd’hui.
• Prix et remboursement restent décidés pays par pays, après l’autorisation européenne.

Questions fréquentes

Pourquoi un anticancéreux autorisé chez l’adulte n’a-t-il parfois jamais été testé chez l’enfant ?

Le règlement européen de 2006 permet de dispenser d’essais pédiatriques un médicament qui vise une maladie inexistante chez l’enfant. Les cancers du poumon, du sein, de la prostate ou du côlon n’existent pas chez l’enfant. Les molécules développées contre eux pouvaient donc être dispensées, même si leur cible intervient dans un cancer pédiatrique.

Qu’est-ce que la réforme européenne change pour ces médicaments ?

Selon les textes de compromis, la dispense n’est plus accordée lorsque le mécanisme d’action du produit est pertinent pour une autre maladie de l’enfant. Un plan d’essais pédiatriques peut alors être exigé, et il devra être déposé plus tôt dans le développement. La rédaction définitive dépendra du texte publié au Journal officiel.

À partir de quand la nouvelle règle s’applique-t-elle ?

Pas avant fin 2028 au plus tôt. La position du Conseil de l’UE est prévue, à titre provisoire, le 28 septembre 2026, le vote du Parlement européen est attendu d’ici la fin de 2026 sans date officielle, puis un délai de 24 mois suit l’entrée en vigueur. D’ici là, le règlement de 2006 reste applicable.

La réforme va-t-elle rendre de nouveaux traitements disponibles pour les enfants ?

Elle ne le garantit pas. La règle oblige les laboratoires à étudier certaines molécules chez l’enfant ; un essai peut conclure qu’une molécule n’apporte rien. Aucune date d’effet pour les patients ne peut être avancée, et un enfant traité aujourd’hui ne verra pas l’effet de ce texte.

Un médicament autorisé chez l’enfant en Europe est-il disponible partout ?

Pas automatiquement. Après l’autorisation européenne, chaque pays décide du prix et du remboursement. Sur 23 décisions nationales analysées dans 9 pays, 18 étaient positives, 2 assorties de restrictions et 3 négatives. La réforme ne modifie pas cette étape.

Comment un enfant atteint de cancer accède-t-il aujourd’hui aux traitements innovants ?

Les traitements innovants passent d’abord par les essais cliniques proposés dans les centres de référence en oncologie pédiatrique. Toute question sur un traitement ou un essai relève de l’équipe qui suit l’enfant. En France, plus de 8 enfants sur 10 atteints de cancer sont en vie cinq ans après le diagnostic.